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第 5 节 白血病的常见问题和谣言（第1页）

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问题一：白血病能治愈吗？

最受大家关注的一个问题就是：白血病到底能不能治愈呢？

如果用一句话简短回答的话：白血病不是不治之症。

当然实际情况肯定要取决于很多因素，比如年龄、身体状况、白血病种类分型分期等等，因此我们没有办法预测单独个体的白血病是否能被治愈。同时，随着科技的发展，我们可以用来治疗白血病的方法也越来越多，白血病的治疗效果也越来越好。

根据美国最权威的SEER（监测、流行病学和结果数据库）数据显示：在1975年的时候，只有35%的白血病病人能存活5年以上，而在2012年，这一数字已经上升到了66%，并且还在进一步提升。

所以，只要保持积极乐观的心态，并接受科学正规的治疗，人类还是很有可能可以战胜白血病的。

白血病五年相对存活率变化曲线（来源：SEER数据库）

问题二：白血病是否会遗传？

几乎所有的人类性状都是由环境和遗传所共同决定的，白血病也不例外，所以，某些白血病是可能在家族中遗传的。

遗憾的是，目前我们对白血病的遗传还存在非常多的未解之谜。比如我们并不十分清楚具体有哪些基因会导致白血病，以及这些基因是如何导致白血病的，这些问题也是当下的研究热点。

举个例子，RUNX1基因（也叫急性髓细胞性白血病蛋白1）算是第一批被科学家发现的，也是迄今为止研究相对清楚的与白血病遗传有关的基因。携带某些RUNX1基因突变的人群会患上一种名为「家族性血小板疾病伴有髓样恶性肿瘤」（FPDMM）的罕见病，FPDMM的患者一生中有35-40%的概率会患上白血病，平均发病年龄为33岁。

而这个病有多罕见呢？目前只有70多个家庭被发现存在FPDMM的家族遗传。

除了RUNX1之外，目前已知道的和白血病遗传有关的基因并不多，我们也不清楚具体到底有多少白血病是由遗传导致的。但是根据其他癌症的数据，如乳腺癌大概有5%-10%的案例是由遗传导致的、卵巢癌大概有10%-15%的案例是由遗传导致的，我们可以猜测大多数白血病应该都不是遗传导致的。

问题三：什么是意义不明的克隆性造血？

我们在本系列的第一节中提到了「意义不明的克隆性造血」（clonalhematopoiesisofindeterminantpotential，简称CHIP），这里我们就来解释一下这个拗口的名字到底是什么意思。

首先，我们身体内的所有血细胞都是由造血干细胞生成的。一般来讲，每个造血干细胞对整体血细胞的贡献应该是差不多的（约0.001%），然而，当其中某些造血干细胞获得了一些特别的基因突变后，其造血能力远超同类，就可能导致这些来自同一「家族」（携带同种基因突变）的血细胞占总体血细胞的比例大幅上升，甚至达到10%以上。这种由少量遗传背景相同的造血干细胞贡献了大比例的血液细胞的现象就被称为「克隆性造血」（CH），「意义不明」（IP）则是指很多伴有克隆性造血的人群并不会出现任何临床症状。

CHIP的出现频率和年龄高度相关，因此也被看成是一种机体老化的表现。根据一篇2014年发表于《新英格兰医学杂志NEJM》上的论文的数据表明，60岁以下的人很少出现CHIP，而70岁以上的人群中，至少有10%的人伴有CHIP。

目前已知CHIP人群会有更高的患白血病和心血管疾病的风险。我们也提到过CHIP某种程度上可以算是一种「白血病前」状态，因为白血病也是由血细胞携带驱动基因突变造成的，CHIP患者患上骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓细胞性白血病（AML）的概率要比正常人群高10倍。

不过，就算高10倍，CHIP患者每年也仅有1%的概率会进展到白血病，总体风险还是较低的。目前并没有针对CHIP的治疗方法同时我们对CHIP的成因和危害也并不完全清楚，所以并不建议健康人群进行CHIP筛查。

但是，如果不小心被查出了CHIP也不需要太担心，注意保持心血管健康并定期进行血细胞计数检查即可。

CHIP出现频率随年龄变化曲线

问题四：捐献骨髓有什么伤害或后遗症吗？

很多人都想着要加入骨髓库以期能为等待移植的白血病患者多带来一份曙光，但同时又担心捐献骨髓会不会有很严重的危害，时至今日，我们还经常可以看到各种鼓吹献血有害的文章。

「骨髓移植」更准确的叫法应该是「造血干细胞移植」。造血干细胞的来源渠道主要包括骨髓和外周血。我们印象里的骨髓捐献应该就是捐献骨髓造血干细胞的样子，即在医院里面被麻醉，然后被医生从髋骨内抽取含有干细胞的骨髓血。

骨髓造血干细胞捐献的主要副作用来自于麻醉，但发生概率较低，大部分捐献者都能在短期内完成恢复正常。

此外，实际上现在骨髓库主要开展的都是外周造血干细胞（PBSC）的采集，PBSC采集过程中的风险更小。

根据造血干细胞捐献非营利组织BeTheMatch的统计，仅有不到1%的捐献者会出现较严重的副作用，同时，绝大多数副作用都是可以管理的。

PBSC的捐献者通常需要提前几天连续注射一种能提升血液中造血干细胞数量的药物，这一药物可能会带来一些副作用，诸如骨痛、肌肉酸痛、头痛、疲惫、恶心、呕吐等，但这些不良反应通常在停止注射后都会在短期内逐渐消失，从上世纪90年代到现在还没有报道过会出现长期副作用。

总得来说，捐献造血干细胞尤其是PBSC的危害是比较小且可控的，也不会出现长期的后遗症。如果对帮助白血病患者感兴趣，可以考虑加入中华骨髓库，仍有很多患者在等待合适的配体来拯救生命。

问题五：为什么白血病移植骨髓后还是会死？

世上没有任何一种治疗方法是完美的。骨髓移植虽然在某些情况下能够达到根治白血病的目的，但其风险也是非常大的。

首先，移植前的「清髓处理」通常涉及到高剂量的化疗或者放疗，这本身就是对患者身体的极大考验。其次，如果移植的造血干细胞不是患者自身的，而是来自于其它捐献者（即异体造血干细胞移植），那么就有可能会出现排斥的情况，即患者的身体可能会排斥外来的造血干细胞，从而导致异体干细胞不能很好的在患者的骨髓里扎根，最终造成骨髓移植失败。

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